用于治疗高氨血症的罕见病药物获批上市研发团队称将继续提高药物可及性_环球即时

来源：中国新闻网时间：2023-09-15 16:37:50

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中新网北京9月13日电 (记者张素)N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)、丙酸血症(PA)、甲基丙二酸血症(MMA)、异戊酸血症(IVA)……这些罕见的遗传性代谢疾病均会引起血氨水平升高，控制血氨水平是长期管理的目标。

据医学专家介绍，NAGSD是一种罕见疾病，全世界只有少数病例报告。PA在中国的总体患病率为0.6—0.7/10万，MMA和IVA的新生儿发病率则分别为1/2.8万、1/16万。

近日，用于治疗罕见病高氨血症的药品卡谷氨酸分散片(安维得)正式获得中国国家药品监督管理局批准上市。据知，这一药物可有效帮助儿童或成人患者降低血氨水平，改善或预防神经系统损伤。

具体来说，卡谷氨酸分散片可与未合成的碳酸氢铵结合，生成N-乙酰谷氨酸，从而刺激尿素循环，帮助氨转化为尿素，降低血氨浓度，改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。

此前，卡谷氨酸分散片已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗与PA和MMA相关的高氨血症，并已在多个国家和地区上市。有评论认为，由远大医药自主研发的卡谷氨酸分散片(安维得)获得中国国家药品监督管理局批准上市，将为国内临床医生提供全新的治疗选择。

研发团队表示，罕见病患者的临床诊疗更为复杂和困难，为此，他们长期致力于罕见病药物的研发工作，在心脑血管急救板块的在研产品超过20款，包括用于治疗韦斯特综合征的氨己烯酸口服溶液散。他们将在有关部门和社会各界的支持下，继续提高药物可及性，减轻罕见病患者用药负担。(完)

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